你知道全球最贵的药物是什么?它叫Zolgensma，使用一次1100万元。
Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物，其于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。
2016年FDA批准的首个治疗SMA的疗法渤健Spinraza，第一年费用为75万美元，之后每年是37.5万美元。Zolgensma的定价为Spinraza十年治疗费用的一半。
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。
据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。
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